Flere børn med muskelsvind kan få hjælp

Forældrene til toårige Merle, der lider af SMA 2, glæder sig på Merles vegne over nye anbefalinger fra Medicinrådet

Toårige Merle, der bor sammen med sine forældre i Nykøbing, er blandt de børn med muskelsvindsygdommen SMA 2, der nu har udsigt til at kunne blive hjulpet med medicinen Spinraza, efter at Medicinrådet har ændret sine anbefalinger. Arkivfoto: Diana Holm

Ida Smith

Journalist

30. maj 2018 kl. 21:46
Opdateret 17. maj 2022 kl. 11:57

DANMARK: På dagens møde i Medicinrådet blev afgørelsen om behandling med en ny medicin til en lille gruppe mennesker med muskelsvind ændret. En lille gruppe små børn får nu adgang til behandlingen med medicinen Spinraza. En behandling, der er meget dyr.

Afgørelsen kommer blandt andet til at gavne den toårige pige Merle, der bor i Nykøbing med sine forældre Mette og Peter Balle Hermansen. De glæder sig over, at deres datter kan blive hjulpet, men beklager, at mange ældre børn ikke bliver omfattet af tilbuddet.

Behandling koster millioner

Medicinrådet har på et møde 30. maj besluttet at udvide anbefalingen vedrørende Spinraza til at omfatte børn, der lider af muskelsvindsygdommen SMA type 2, inden for visse kriterier. Bl.a. skal børnene maksimalt have haft sygdommen i fire år, når behandlingen opstartes.
- Hidtil er kun udvalgte børn med den endnu mere alvorlige SMA type 1 blev tilbudt behandling.
- Ifølge listeprisen vil en behandling første år koste op mod 3,7 mio. kr., derefter 1,9 mio. kr. Prisen har dog været forhandlet.
- De fleste europæiske lande har godkendt brug af medicinen. I Norge og Sverige er det besluttet at tilbyde Spinraza til udvalgte patienter under 18 år med SMA type 2, foruden type 1.

I Muskelsvindfonden ser man positivt på de nye anbefalinger, som man betegner som "et skridt i den rigtige retning", men Lisbeth Koed Doktor, formand for Muskelsvindfonden, fastslår samtidig, at man efter hendes opfattelse ikke er i mål.

Muskelsvindfonden skriver i en pressemeddelelse:

- Der har aldrig været mulighed for medicinsk behandling til den lille gruppe mennesker med den sjældne muskelsvinddiagnose Spinal Muskelatrofi (SMA), og derfor blev alle håb knust i oktober 2017, da Medicinrådet afgjorde, at en ny og banebrydende medicin for SMA-patienter ikke skulle tages i brug i Danmark. Nu er Medicinrådet kommet på andre tanker. I en ny afgørelse fra Medicinrådet åbner rådet for, at nogle få børn med SMA 2 kan få adgang til medicinen. Det er kun en meget lille gruppe, og der er stadig ingen store børn, unge eller voksne får mulighed for behandlingen.

Lisbeth Koed Doktor udtaler:

- Det er et lille skridt i den rigtige retning, at Medicinrådet nu anerkender virkningen af Spinraza og tilbyder medicinsk behandling til børn med SMA 2 op til seks år og under visse kriterier. I Sverige og Norge tilbyder man dog langt flere børn og unge med SMA behandling med Spinraza. I Tyskland og en række andre europæiske lande har også voksne med SMA adgang til behandling, og der er gode resultater.

Formanden mener, at Danmark bør følge trop med de andre europæiske lande.